國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局近日批準(zhǔn)了我國(guó)首個(gè)反義核酸藥物“注射用CT102”進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究。我國(guó)是肝癌高發(fā)國(guó)家，而肝癌的治療手段非常有限，注射用CT102有望為肝癌患者提供一種全新的基因靶向治療手段。

    據(jù)了解，軍事醫(yī)學(xué)研究院王升啟研究員主持了“注射用CT102”的研發(fā)，其帶領(lǐng)的團(tuán)隊(duì)自1990年起在我國(guó)從零開(kāi)始致力于反義核酸藥物研究，先后在國(guó)家自然科學(xué)基金、國(guó)家“863”計(jì)劃、國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專(zhuān)項(xiàng)等資助下，攻克了該類(lèi)藥物設(shè)計(jì)、規(guī)?；苽?、質(zhì)控等臨床前研發(fā)關(guān)鍵技術(shù)瓶頸。2009年，他們與杭州天龍藥業(yè)合作開(kāi)發(fā)CT102等抗腫瘤和抗病毒感染反義核酸藥物。2012年，經(jīng)國(guó)家發(fā)改委和浙江省批準(zhǔn)，雙方合作建立了我國(guó)第一家核酸藥物國(guó)家地方聯(lián)合工程研究中心。

    團(tuán)隊(duì)專(zhuān)家介紹，反義核酸藥物為一類(lèi)基因精準(zhǔn)靶向治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點(diǎn)，可用于多種類(lèi)型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療，由于其靶點(diǎn)明確、易于設(shè)計(jì)并可實(shí)現(xiàn)從“源頭”對(duì)疾病進(jìn)行治療，被認(rèn)為是一種很有希望的高選擇性和高效率的潛在治療藥物。迄今為止，國(guó)外已有4個(gè)反義核酸類(lèi)藥物批準(zhǔn)上市。CT102是以IGF1R基因?yàn)榘械姆戳x核酸藥物，具有我國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。